Lista TOP 10 HEMATO to zestawienie najważniejszych terapii i leków przeznaczonych do leczenia nowotworów krwi i układu chłonnego, które zdaniem ekspertów powinny zostać objęte refundacją. Niedawno opublikowano najnowszą wersję rankingu wypracowanego na podstawie opinii czołowych polskich hematologów – członków Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. W zestawieniu znajduje się wiele technologii, na udostępnienie których czekają polscy pacjenci.

Lista TOP 10 HEMATO 2024 to nowe zestawienie najbardziej potrzebnych, zdaniem ekspertów, leków w hematologii w Polsce spośród zarejestrowanych, ale nierefundowanych cząsteczkowskazań. Poprzednie zestawienie z 2022 r. po ponad 1,5 roku stało się w dużej mierze nieaktualne, ponieważ wiele terapii zostało w kolejnych miesiącach udostępnionych w Polsce. Stąd pojawiła się potrzeba aktualizacji listy.

W najnowszym zestawieniu najwięcej jest terapii celowanych i immunoterapii. Prym wiodą tzw. przeciwciała bispecyficzne czy przeciwciała dwuswoiste. Spośród 10 cząsteczkowskazań w rankingu, stanowią one aż połowę oczekiwanych terapii. Są to leki stosowane w leczeniu chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, chłoniaka grudkowego oraz szpiczaka plazmocytowego. W rankingu znajdują się również 3 terapie CAR-T, 1 inhibitor IDH1 oraz 1 inhibitor kinazy Brutona. Pod względem wskazań, najwięcej terapii dotyczy chłoniaków oraz szpiczaka plazmocytowego – po 4. Pozostałe 2 terapie to ostre białaczki: limfoblastyczna oraz szpikowa. Warto również zauważyć, że większość wybranych terapii przeznaczona jest do użycia w kolejnych liniach leczenia. Wszystkie te informacje wskazują na to, w jakim kierunku obecnie powinny zmierzać działania refundacyjne.

Na szczycie listy znalazła się terapia CAR-T breksukabtagen autoleucel we wskazaniu ostrej białaczki limfoblastycznej. To terapia dostępna już dla polskich pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza. Na kolejnych miejscach znajdują się przeciwciała bispecyficzne: glofitamab dla pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B oraz mosunetuzumab dla pacjentów z chłoniakiem grudkowym. Mosunetuzumab znalazł się na liście po raz drugi – również w 2022 r. był w czołówce priorytetów. Pacjenci z opornym i nawrotowym chłoniakiem grudkowym wciąż czekają na dostęp do tego leczenia, gdyż obecnie brakuje w Polsce standardu leczenia tej choroby po 2 liniach leczenia.

Podobna sytuacja dotyczy chorych z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, inaczej DLBCL. Oni również oczekują możliwości leczenia przeciwciałem bispecyficznym po 2 liniach leczenia. Terapia na 2. miejscu w zestawieniu TOP 10 HEMATO, to glofitamab – cząsteczka zarejestrowana właśnie w tym wskazaniu – Chłoniaki to nowotwory, które cechują się początkową podatnością na leczenie i narastającą opornością w przypadku kolejnych nawrotów. Obecnie po 2. linii leczenia chorzy nie mogą liczyć na dostęp do terapii zgodnych z aktualnym stanem wiedzy medycznej. Stąd uważamy, że zapewnienie dostępu do nowych opcji terapeutycznych powinno być priorytetem w tym obszarze – powiedziała Anna Kupiecka, prezes zarządu Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej – Możliwość zastosowania przeciwciał bispecyficznych pozwala na szybkie podjęcie leczenia, a także niweluje nierówności w zdrowiu wynikające z miejsca zamieszkania pacjenta, gdyż terapia może być dostępna w każdym ośrodku hematologicznym. Nie bez znaczenia jest również fakt, że zarówno glofitamab, jak i mosunetuzumab to terapie ograniczone w czasie, co ma korzyści tak dla pacjentów jak i dla systemu – dodała.

Z grupy przeciwciał bispecyficznych pochodzą również teklistamab, talketamab i erlanatamab. Wszystkie używane są w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. – Dzięki postępowi medycyny szpiczak plazmocytowy stał się chorobą przewlekłą. Pacjenci żyją coraz dłużej, a z tym wiąże się również konieczność zapewniania dostępu do nowych możliwości leczenia w kolejnych liniach. Ważne, by możliwości indywidualizacji terapii były jak największe. Pamiętajmy, że każdy pacjent jest inny i wymaga indywidualnego podejścia. Dlatego liczymy na nowe refundacje w leczeniu nawrotowej postaci szpiczaka – powiedziała Anna Kupiecka.

Wśród pozostałych terapii wymienianych na liście znajdują się: ivosidenib, który wykorzystywany jest w leczeniu ostrych białaczek szpikowych u pacjentów z mutacją w genie IDH1 i starszych, czyli niekwalifikujących się do intensywnej chemioterapii, zanubrutynib, który jest już finansowany w makroglobulinemii Waldenstroma i przewlekłej białaczce limfocytowej, a oczekiwana przez ekspertów refundacja dotyczy leczenia chłoniaka indolentnego strefy brzeżnej oraz dwie terapie CAR-T, z których to jedna jest stosowana w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B, a druga w szpiczaku plazmocytowym.

- Lista TOP 10 HEMATO pokazuje, że pomimo nadrobienia dystansu w obszarze refundacji nowych terapii w ostatnich latach, wciąż występują pilne potrzeby dostępu do nowych opcji leczenia. Wszystkie wskazane przez ekspertów terapie są bardzo ważne i potrzebne dla pacjentów hematoonkologicznych. Liczymy na to, że będą one sukcesywnie udostępniane w Polsce, aby nasi pacjenci mogli być leczeni zgodnie ze światowymi standardami i aktualnym stanem wiedzy medycznej – podsumowała Anna Kupiecka.