Powstała nowa lista TOP 10 HEMATO 2022, na której znalazły się terapie, które według ekspertów powinny być objęte refundacją w najbliższych miesiącach i dostępne dla polskich pacjentów. Opracowało ją 23 czołowych polskich hematologów – konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, konsultanci wojewódzcy i kierownicy klinik hematologicznych z inicjatywy Modern Healthcare Insitute. To druga edycja listy – pierwsza powstała w 2020 roku i została już prawie w całości zrealizowana. Na listę refundacyjną nie wszedł jedynie ibrutynib i akalabrutynib – inhibitory kinazy Brutona oraz idelalisib. Ten drugi znalazł się na 1. miejscu nowej listy TOP 10 HEMATO 2022 i został uznany za najwyższy priorytet refundacyjny. Lista TOP 10 HEMATO 2022 została przedstawiona podczas konferencji prasowej, która odbyła się 20 października br., to drogowskaz refundacyjny dla Ministerstwa Zdrowia.

• Eksperci medyczni z obszaru hematoonkologii stworzyli nową listę TOP 10 HEMATO 2022 wskazując 10 terapii, które ich zdaniem powinny być refundowane w najbliższych miesiącach.

• Na 1. miejscu listy znalazł się inhibitor kinazy Brutona – akalabrutynib, który w poprzedniej edycji był na 4. miejscu i do tej pory nie został udostępniony pacjentom z przewlekłą białaczką limfocytową.

• Na nowej liście TOP 10 HEMATO 2022 znalazły się terapie stosowane w przewlekłej białaczce limfocytowej, ostrej białaczce szpikowej, ostrej białaczce limfoblastycznej, szpiczaku plazmocytowym, chłoniaku rozlanym z dużych komórek B.

• Hematolodzy podkreślają, że w leczeniu nowotworów krwi odchodzi się od klasycznej chemioterapii na rzecz terapii celowanych, które pozwalają na indywidualizację leczenia.

• Za ogromny sukces Ministerstwa Zdrowia i polskiej hematologii należy uznać realizację 9 z 12 priorytetów refundacyjnych z listy z 2020 r., przy czym z trzech pozostałych na liście, jedna terapia nie ubiega się obecnie o objęcie refundacją, a dwie otwierają najnowszą listę TOP 10 HEMATO.

Nowotwory krwi to specyficzna grupa chorób, gdzie nie ma zbioru komórek nowotworowych tworzących guz, który można wyciąć. Nieprawidłowe komórki krążą po całym organizmie, dlatego leczenie opiera się w 70% na farmakoterapii. Ważne, aby było ono najbardziej skuteczne i przynosiło najwięcej korzyści pacjentowi, bo to daje lepsze rokowanie i szanse na dłuższe życie. Rozwój medycyny sprawia, że na rynku pojawiają się nowe terapie. Refundacja wszystkich nie jest możliwa ze względu na koszty, dlatego hematolodzy stworzyli listę tych cząsteczek, które według nich są najbardziej efektywne i powinny być udostępnione w pierwszej kolejności.

Poprzednia lista TOP 10 HEMATO

Pierwsza lista priorytetów refundacyjnych powstała w 2020 roku, znalazło się na niej 12 terapii
na 10 miejscach (w dwóch przypadkach dwa leki zajęły to samo miejsce). Od tego czasu była ona drogowskazem dla decydentów. Aż 9 terapii z listy zostało wprowadzonych na listy refundacyjne
w latach 2021 (4 terapie) i 2022 (5 terapii). Dzięki tym decyzjom refundacyjnym leczenie pacjentów hematoonkologicznych uległo w ostatnich latach znaczniej poprawie, ale wciąż na refundację czekają inhibitory kinazy Brutona – ibrutynib i akalabrutynib, które na liście w 2020 roku znalazły się odpowiednio na 1. i 4. miejscu. Drugi z wymienionych leków – akalabrutynib – jest tak bardzo potrzebny polskim pacjentom z przewlekłą białaczką limfocytową, że w tym roku znalazł się na 1. miejscu listy TOP 10 HEMATO 2022, jako najwyższy priorytet.
– Akalabrutynib i ibrutynib to najważniejsze potrzeby refundacyjne. Znalazły się one również na czołowych miejscach poprzedniej listy, więc to nasze zaległości. To nasza największa potrzeba refundacyjna, jeżeli chodzi o uzupełnienie 1. linii leczenia w przewlekłej białaczce limfocytowej u chorych wysokiego ryzyka. Mamy nadzieję, że jeżeli chodzi o te cząsteczki, to pomyślnie rozstrzygną się procesy refundacyjne i one wkrótce będą dostępne dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową i w drugiej kolejności dla chorych na chłoniaka z komórek płaszcza – powiedziała prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.

– Mam nadzieję, że leki, które są w tej chwili białą plamą, a więc te, które nie zostały zrefundowane z poprzedniej listy, czyli przewlekła białaczka limfocytowa wysokiego ryzyka, będą dostępne dla pacjentów na początku przyszłego roku – dodała prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Wśród pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową są pacjenci, u których występują złe czynniki rokownicze – mutacja TP53, delecja 17p i niezmutowany status genów IGVH. Te zmiany cytogenetyczne sprawiają, że choroba przebiega bardzo gwałtownie i pomimo nazwy „przewlekła” jest równie agresywna, jak ostre białaczki. Tacy chorzy wymagają celowanego leczenia już w 1. linii, które nie jest w tej chwili dostępne. To dlatego na dwóch pierwszych miejscach na nowej liście TOP 10 wskazano leki, które mogą uzupełnić 1. linię leczenia w przewlekłej białaczce limfocytowej. Kolejny lek z grupy inhibitorów kinazy Brutona – zanubrutynib znalazł się na 4. miejscu. Eksperci podkreślili ich profil bezpieczeństwa.

– Oba leki są niezwykle skuteczne w porównaniu z chemioterapią czy immunoterapią. Jest wyższy odsetek całkowitych remisji, wyższy odsetek łącznych odpowiedzi. Są to leki doustne, a więc łatwiejsze do stosowania przez pacjentów i obarczone dużo mniejszą toksycznością niż klasyczna chemioterapia. Ibrutynib ma pewne toksyczne działanie, takie jak migotanie przedsionków czy krwawienia, czego już nie mają nowsze inhibitory – takie jak akalabrutynib czy zanubrutynib – powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda.

Na szczęście terapie wskazane jako priorytetowe w ostrej białaczce szpikowej, ostrej białaczce limfoblastycznej, szpiczaku plazmocytowym czy chłoniaku rozlanym z dużych komórek B zostały udostępnione polskim pacjentom, co znacznie poprawiło możliwości ich leczenia.

– W ciągu dwóch ostatnich lat znacznie poprawiły się możliwości leczenia pacjentów z nowotworami krwi. To ile leków z poprzedniej listy priorytetów zostało zrefundowanych pokazuje, że jest dobry dialog między nami a Ministerstwem Zdrowia. Ten dialog jest nadal potrzebny, tak, aby możliwości leczenia chorych na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego się zwiększały – powiedziała prof. Iwona Hus.

Co nowego na liście TOP 10 HEMATO 2022

Oprócz inhibitorów kinazy Brutona na nowej liście TOP 10 HEMATO 2022 znalazły się terapie do leczenia pacjentów z chłoniakami nie Hodgkina, chłoniakami z komórek płaszcza, chłoniakami rozlanymi z dużych komórek B, ostrą białaczką szpikową, szpiczakiem plazmocytowym i przewlekłą białaczką szpikową. Eksperci są zgodni, że wszystkie są bardzo potrzebne pacjentom, ale zdają sobie sprawę, że ich refundacja może zająć trochę więcej czasu niż to było w przypadku terapii wskazanych na liście w 2020 roku.

– Na liście TOP 10 HEMATO 2022 znalazły się leki, które mogą być wykorzystywane w kolejnych liniach leczenia i są uzupełnieniem terapii już refundowanych. To nie znaczy, że są mniej ważne. W niektórych przypadkach niezbędne jest przygotowanie ośrodków, aby mogły stosować konkretną terapię, a to zawsze wymaga czasu. Warto podkreślić, że bardzo nowoczesne leki, takie jak terapia CAR-T w szpiczaku, mosunetuzumab czy tafasitamab znalazły się na liście leków innowacyjnych i ich ścieżka refundacyjna jest inna niż w przypadku programów lekowych. To leki nowoczesne, ale również bardzo kosztowne i taka ścieżka refundacyjna jest bardziej skuteczna, bo to będzie uzupełnianie standardów, które już mamy, a wiemy, że z tym jest trochę trudniej niż uzupełnianie tzw. „białych plam” – podkreśliła prof. Ewa Lech-Marańda.

Indywidualizacja leczenia

Nowotwory krwi charakteryzują się tym, że u pacjentów występują zmiany cytogenetyczne, które determinują zastosowanie leczenia. Niezbędne jest przeprowadzanie badań diagnostycznych, które pozawalają je wykryć i na tej podstawie zastosować odpowiednią terapię. Eksperci podczas spotkania podkreślili, że obecnie odchodzi się od leczenia z zastosowaniem tradycyjnej chemioterapii na rzecz terapii dopasowanych indywidualnie do pacjenta. Indywidualizacja leczenia polega na dopasowywaniu terapii w danym nowotworze do czynników ryzyka, czyli profilu genetycznego pacjenta. Wraz
z rozwojem terapii musi iść rozwój metod diagnostycznych.

– Mamy możliwości nowoczesnego leczenia, jest bardzo duży postęp i wiele się zmienia. Odchodzimy od chemioterapii, a to wiąże się z indywidualizacją leczenia, czyli zamiast jednego schematu klasycznej chemioterapii będziemy mieć 10 różnych grup pacjentów, którzy będą wymagali innego celowanego leczenia i na to musimy się przygotowywać – podkreślił prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, Kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie.

Trzeba się skupić również na tym, aby pacjenci mogli korzystać z terapii już dostępnych. Zdarza się, że w niektórych ośrodkach włączanie pacjentów do obowiązujących programów lekowych jest utrudnione.

– Realizacja programów lekowych zależy od tego czy nowa cząsteczka jest dołączana do istniejącego programu lekowego czy jest tworzony nowy program lekowy. Gdy jest nowa cząsteczka i nowy program lekowy to rzeczywiście musi minąć trochę czasu od refundacji do momentu kiedy pacjenci zostaną włączeni do programu. Wiąże się to z przeprowadzaniem przez Narodowy Fundusz Zdrowia, konkursów na nowe programy lekowe. Dlatego Ministerstwo Zdrowia pracuje nad tym, aby programy lekowe były dla choroby, a nie dla leku. Wtedy będziemy kolejne nowe leki dołączać do istniejącego programu i cały proces będzie szybszy. Drugą sprawą jest wydolność systemu. W hematologii problemem jest liczba lekarzy, liczba ośrodków i łóżek czy struktury ośrodków. Co z tego, że będziemy mieli dużo leków, jak nie będziemy w stanie tymi siłami, którymi dysponujemy zabezpieczyć leczenia dla wszystkich chorych, którzy tego potrzebują – powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda.

Miejmy nadzieje, że pierwsze pozytywne decyzje dotyczące listy TOP 10 HEMATO 2022 będą ogłoszone już w styczniu.

TOP 10 HEMATO 2022